Mukoviszidose-Forschung: Zähem Schleim gezielt den Kampf ansagen

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Prof. Dr. Daniel Lauster forscht zu neuen Mukolytika für die Mukoviszidose-Therapie. | Quelle: Marion Kuka, FU Berlin. | Download

Kein spezifisch wirksames Mukolytikum für Mukoviszidose-Therapie verfügbar

Für das bislang einzige, bei Mukoviszidose zugelassene muzingerichtete Mukolytikum mit dem Wirkstoff N-Acetyl-Cystein (NAC) wurde in jüngeren Studien kein Vorteil gegenüber einer Placebokontrolle beschrieben. In diversen in-vitro-Studien wurden auch nur sehr schwache bis keine Effekte auf die Mukusstruktur (Schleimstruktur) nach Behandlung gefunden. Es ist davon auszugehen, dass dies v.a. daran liegt, dass NAC nicht spezifisch wirkt.

Muzinmodell zum Test schleimlösender Substanzen entwickelt

Um die molekulare Struktur von Muzinen (Schleimstoffen) und ihr Verhalten im Kontakt mit Mukolytika besser zu verstehen, haben Lauster und Kollegen ein Muzinprotein-Modell (Muc5B) entwickelt, welches nur dann auseinanderfällt, wenn an spezifischen Stellen Moleküle binden. Die Wissenschaftler arbeiten hierbei mit fluoreszierenden Markern, sodass sie den Zerfall von Muzinen im Versuch sichtbar machen können. Auf Grundlage dieses Versuchsaufbaus soll eine Plattform entwickelt werden, die nach Durchlaufen der Testphase im großen Maßstab für ein Hochdurchsatzscreening eingesetzt werden soll, um neue, spezifisch wirksame schleimlösende Substanzen zu identifizieren. Getestet wird das Verfahren anschließend an einer sehr großen Substanzbibliothek (>170.000). Die aus dem Hochdurchsatzscreening gewonnenen Daten werden analysiert und interessante Substanzen werden im weiteren Verlauf zur Validierung an Lungenschleim-Proben von Menschen mit Mukoviszidose getestet. Dieses Wirkstoffscreening wird begleitet von Dr. Edgar Specker und Dr. Jens Peter von Kries am Leibniz-Forschungsinstitut für Molekulare Pharmakologie (FMP).

Neue therapeutische Optionen nicht nur für Mukoviszidose-Patienten

Ziel der Wissenschaftler ist es, die identifizierten schleimlösenden Substanzen in Kooperation mit der Charité - Universitätsmedizin Berlin weiterzuentwickeln, um neue spezifisch wirksame Mukolytika zügig in die klinische Anwendung zu bringen. Neben einer guten Wirksamkeit ist ein weiterer wichtiger Vorteil einer hohen Spezifität der Substanzen geringere Nebenwirkungen und eine gute Verträglichkeit. Eine solche Medikation wäre nicht nur für Mukoviszidose-Patienten, sondern auch für viele andere Patienten mit chronischen Lungenerkrankungen, die mit zäher Schleimbildung einhergehen, eine wichtige neue Therapieoption.

Im Rahmen seiner Forschungsförderung unterstützt der Mukoviszidose e.V. ein breites Spektrum an Projekten von der medizinischen Grundlagenforschung bis hin zu klinischen Studien, um Therapieoptionen und Lebensqualität für Betroffene zu verbessern.

Weitere Informationen zur Forschungsförderung des Mukoviszidose e.V.: https://www.muko.info/angebote/forschungsfoerderung/

Hintergrund-Informationen

Über Mukoviszidose
In Deutschland sind mehr als 8.000 Kinder, Jugendliche und Erwachsene von der unheilbaren Erbkrankheit Mukoviszidose betroffen. Durch eine Störung des Salz- und Wasserhaushalts im Körper bildet sich bei Mukoviszidose-Betroffenen ein zähflüssiges Sekret, das Organe wie die Lunge und die Bauchspeicheldrüse irreparabel schädigt. Jedes Jahr werden in Deutschland etwa 150 bis 200 Kinder mit der seltenen Krankheit geboren.

Über den Mukoviszidose e.V.
Der Mukoviszidose e.V. vernetzt die Patienten, ihre Angehörigen, Ärzte, Therapeuten und Forscher. Er bündelt unterschiedliche Erfahrungen, Kompetenzen sowie Perspektiven mit dem Ziel, jedem Betroffenen ein möglichst selbstbestimmtes Leben mit Mukoviszidose ermöglichen zu können. Damit die gemeinsamen Aufgaben und Ziele erreicht werden, ist der gemeinnützige Verein auf die Unterstützung engagierter Spender und Förderer angewiesen.

Pressekontakt:
Mukoviszidose e.V.
Carola Wetzstein
Telefon: +49 (0)228 9 87 80-22
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