Kampf gegen Seltene Krankheiten: ERDERA stellt Pläne vor

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ERDERA startete im September 2024 mit einem geschätzten Budget von 380 Millionen Euro und dem Ziel, das Leben von 30 Millionen Patient*innen mit seltenen Krankheiten in Europa und weltweit zu verbessern. Um die Diagnose, Prävention und Behandlung seltener Krankheiten zu optimieren, soll die Allianz die wissenschaftliche Zusammenarbeit in ganz Europa stärken und die Forschungs- und Gesundheitsdaten aufeinander abstimmen.

Fast 8.000 Seltene Erkrankungen sind bekannt, jährlich werden neue entdeckt. Mit etwa fünf Prozent der Weltbevölkerung sind trotz der Seltenheit der einzelnen Erkrankungen viele Menschen betroffen. Für die meisten seltenen und sehr seltenen Krankheiten gibt es jedoch immer noch keine Therapie. Zudem gehen Patient*innen meist einen langen Weg über viele Jahre von Ärzt*in zu Ärzt*in bis zur korrekten Diagnose. Etwa 40 Prozent der Patient*innen werden zunächst fehldiagnostiziert; viele weitere erfahren nie, was ihnen eigentlich fehlt.

Um diese Themen anzugehen, wurde die European Rare Disease Research Alliance (ERDERA) gegründet. Sie baut auf den Fortschritten auf, die durch frühere EU-finanzierte Projekte wie SOLVE-RD, ERICA, RESTORE und das European Joint Programme for Rare Diseases (EJP RD) erzielt wurden.

Mit neuartigen Therapien gegen Seltene Erkrankungen

Michael Schmück-Henneresse, Leiter der BIH-Forschungsgruppe „Experimentelle Immuntherapien“ am BIH Center for Regenerative Therapies, leitet gemeinsam mit Mitchell Thorn, Pfizer, eine Projektgruppe im Rahmen der ERDERA-Initiative. Das Ziel: innovative diagnostische Plattformen entwickeln, um Therapieerfolge und die Immunogenität bei der Behandlung seltener Krankheiten, insbesondere im Bereich der Gentherapie, zu bewerten. Darüber hinaus will die Projektgruppe Technologien, Verfahren, Normen und Instrumente verbessern und so die Sicherheit und Wirksamkeit von Arzneimitteln für neuartige Therapien (ATMP) fördern.

Konkret will die Projektgruppe fortschrittliche molekulare und zelluläre Plattformen zur Überwachung von Immunreaktionen auf ATMPs entwickeln, insbesondere im Bereich der In-vivo-Gentherapie. Dazu nutzt sie in-vitro- und in-vivo-Modelle. Diese sollen sicherstellen, dass diese Plattformen robust genug sind, um seltene Immunereignisse sowie Reaktionen auf Gentherapie-Vektoren, RNA-basierte Behandlungen und therapeutische Proteine zu erfassen. Zudem werden Strategien implementiert, die unerwünschte Immunreaktionen verhindern oder abschwächen.

„Mit standardisierten Tests der Immunreaktionen auf neuartige Therapien legen wir den Grundstein für verlässliche Vergleiche zwischen Laboren. Unsere Machbarkeitsstudien werden spezifische Herausforderungen bei der Erfassung seltener Immunereignisse identifizieren. Auf dieser Basis diskutieren wir Strategien, wie unerwünschte Immunreaktionen verhindert werden können“, sagt Michael Schmück-Henneresse.

Die entwickelten Plattformen tragen dazu bei, Standards in Europa zu harmonisieren und Therapien für seltene Krankheiten sicherer und effizienter zu gestalten. So können Therapieversagen verringert und die Zulassung innovativer Behandlungen erleichtert werden. Die Zusammenarbeit von Forschungsinstituten, Industriepartnern und Patientenorganisationen wird die Möglichkeiten neuartiger Therapien erweitern und sowohl Betroffenen als auch der gesamten medizinischen Gemeinschaft zugutekommen.

Weiterführende Links
Weitere Informationen über ERDERA finden Sie unter https://erdera.org/.
Informationen über die Forschungsgruppe um Michael Schmück-Henneresse finden Sie unter https://www.bihealth.org/de/forschung/arbeitsgruppe/ag-schmueck-henneresse-experimentelle-immuntherapien.

Kontakt
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Berlin Institute of Health in der Charité (BIH)

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Über das Berlin Institute of Health in der Charité (BIH)
Die Mission des Berlin Institute of Health in der Charité (BIH) ist die medizinische Translation: Erkenntnisse aus der biomedizinischen Forschung werden in neue Ansätze zur personalisierten Vorhersage, Prävention, Diagnostik und Therapie übertragen, umgekehrt führen Beobachtungen im klinischen Alltag zu neuen Forschungsideen. Ziel ist es, einen relevanten medizinischen Nutzen für Patient*innen und Bürger*innen zu erreichen. Dazu etabliert das BIH als Translationsforschungsbereich in der Charité ein umfassendes translationales Ökosystem, setzt auf ein organübergreifendes Verständnis von Gesundheit und Krankheit und fördert einen translationalen Kulturwandel in der biomedizinischen Forschung. Das BIH wurde 2013 gegründet und wird zu 90 Prozent vom Bundesministerium für Bildung und Forschung (BMBF) und zu zehn Prozent vom Land Berlin gefördert. Die Gründungsinstitutionen Charité – Universitätsmedizin Berlin und Max Delbrück Center waren bis 2020 eigenständige Gliedkörperschaften im BIH. Seit 2021 ist das BIH als so genannte dritte Säule in die Charité integriert, das Max Delbrück Center ist Privilegierter Partner des BIH.

Weitere Informationen:
https://www.bihealth.org/de/aktuell/kampf-gegen-seltene-krankheiten-erdera-stellt-plaene-vor Zur Pressemitteilung
https://erdera.org/ Weitere Informationen über ERDERA
https://www.bihealth.org/de/forschung/arbeitsgruppe/ag-schmueck-henneresse-experimentelle-immuntherapien Informationen über die Forschungsgruppe um Michael Schmück-Henneresse